Vědci dokázali opravit chybný gen, který je spojený s dědičnou slepotou (opens original article in a new tab)

Vědci vyvinuli experimentální RNA terapii, která může opravit genetickou poruchu spojenou s dědičnou slepotou retinitis pigmentosa. Studie se zaměřila na gen PRPF31 a jeho mutace, které narušují zpracování RNA v buňkách sítnice. Výzkumníci testovali možnosti nápravy pomocí kmenových buněk.

• Vědci z Ústavu molekulární genetiky Akademie věd ČR vyvinuli experimentální RNA terapii pro opravu genetické poruchy spojené s retinitis pigmentosa.
• Studie se zaměřila na gen PRPF31, který je jednou z hlavních příčin dědičné slepdy a jeho mutace narušují zpracování RNA v buňkách sítnice.
• Výzkumný tým použil indukované pluripotentní kmenové buňky k vytvoření modelu sítnicových buněk a testoval možnosti nápravy poruchy.